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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
中新社70年｜忆九八抗洪：伴着洪峰走，枕着长江睡******
编者按：
本期小牛工作室特邀参加1998年抗洪报道的中新社记者顾立军、田惠明，为大家回忆九八抗洪采访和应对“汛考”的难忘往事。
灾区欢迎三种人
24年前，1998年8月，沿江诸省，阴云密布，连月不开，暴雨如注，十日不停，恨不得将20世纪最后两年的雨水一下子倾吐出来。
四川的嘉陵江、岷江、乌江、沱江，湖南的湘江、资江、沅江、澧水，湖北的汉江，江西的赣江，呼啸着涌入长江，长江水位持续暴涨，洞庭湖满了，鄱阳湖溢了。滚滚江水，浩浩荡荡。
一时间，抗洪救灾成为举国上下的头等大事。
关键时刻显真情：身着绿衣的解放军官兵冲上了江堤，扛沙袋、堵管涌；穿白衣的医生护士赶到了灾区，医病患，救伤者；媒体记者闻风而动，穿梭在长江两岸，拍灾情，录实况，将军民团结抗洪救灾的新闻及时传至海内外。他们是灾区最受欢迎的三种人。
▲中新社采访团记者与当地民众合影中新社的记者不用扬鞭自奋蹄。
此时，时任湖北分社社长章敦华正全力以赴，疾走长江两岸。武汉支社长柳俊武镇守三镇，三峡支社长罗德惠负责宜昌，江西分社长段八一出征九江，总社摄影部多位记者急赴鄂、赣两省灾区，大家合力同心，及时将长江抗洪新闻采写发出。
眼看着洪灾越来越严重，总社又派出了一支抗洪采访小分队，于8月13日中午，乘白色桑塔纳、蓝色吉普车，驶出总社大门，向着长江抗洪前线出发了。
▲田惠明、赵胜玉、陶社兰乘冲锋舟采访灾区报道组成员有：时任社长助理顾立军为总负责，总编助理田惠明协调图文发稿，湖北分社长章敦华负责采访总调度，文字记者陈建、赵胜玉、陶社兰，摄影记者为邹宪。司机杨福顺、林宪。
星夜驱驰 奔赴荆州
我们星夜驱驰，沿高速公路直达郑州，稍作休息，又走107国道南下，当时京广高速还没有修到武汉。
我们马不停蹄，终于在14号傍晚时分，跨过了长江大桥，与章敦华会师于武昌城下。
15号我们在武汉市区采访，登黄鹤楼头远眺：江水翻滚横流，江面宽阔无涯，水位即将贴近长江大桥了。昔日江上百舸争流，今日没有一艘行船。
武昌沿江大道上，处处是堆的山高的沙袋，用以阻挡肆虐的江水入城。我们登上沿江大堤，穿行街头巷尾，一边察看水情，一边制定下一步的采访路线。
敦华社长的家乡在荆州公安县，他对长江再熟悉不过了。他说：“荆江大堤是长江的生命线，荆州沙市水文站是荆江大堤的晴雨表，荆州公安县是长江的分洪区，万里长江险在荆江。我们应该立刻赶到荆州去。“
事不宜迟，16日清晨， 杨福顺、林宪不顾疲劳，驾车飞速向五百里开外的荆州驶去。我们这两辆采访车此次发挥了巨大的作用，它兼有多种功能。
一是交通功能：哪里出险情，哪里有新闻，我们的采访车就可以每小时百公里以上的速度尽快抵达。
二是办公功能：我们的照相器材、电脑、传真、录音机、传真机、水情资料、地图等办公用品均在车内，大家在行进之中就可以打字发稿、研究题目、拟写采访提纲。
三是餐厅功能：我们的车上装有矿泉水、饼干、方便面、水果、香烟等，渴了、饿了就在车上解决。停车后，两位司机会及时采购补给。
四是卧室功能：采访车也是卧室。累了、困了就在车上打个盹儿。养精蓄锐，上车就睡，体力迅速恢复。下车就干，不知疲倦，一直保持良好的采访状态。两位司机可以停车大堤下，抓空睡会儿。
中午抵达荆州，我们站在荆州抗洪指挥部五楼顶上望去，数十米开外即是荆江大堤，长江第六次洪峰正滚滚而来，堤内是一望无际的浩瀚江水，水位已经超出警戒线两米多，快与楼顶齐平了。
如果荆江大堤一破，江水不但吞没荆州古城，而且一路向东，直逼武汉。可以说保住荆江大堤，就是保住了武汉三镇。
留下还是撤离？
此时，暴雨依然不停，水位一高再高，当地的水利专家告知，要想保住大堤，确保武汉安全，万不得已的情况下，只有在荆州对岸的公安县北闸大堤炸坝分洪，公安县有一个已经规划好的分洪区。
不容耽误，我们要立刻赶到公安县去，荆州与公安县隔江相望，只有几十里的距离，但江面上早已封锁，轮船停驶，摆渡停开，荆州也无大桥横江。
此时要想到对岸的公安县，只有驱车向西100多公里，那里有枝城长江大桥，过桥后再向东折回100多公里，才能到达公安县。两位司机二话不说。继续驾车长途奔驰，终于在傍晚时分到达了公安县城。
由于分洪已经提前预警通知，几十万村民准备“舍小家保大家”，要提前开始撤离。逆行者是解放军战士，他们列队扛锹，喊着口号跑向江边。
湖北媒体同行告知：公安县北闸的大堤上已经挖好了一百多个爆破坑，里面填装了近二十吨炸药。
万事俱备，只等当晚上九点后，中央一声令下，即可炸坝分洪。要炸开分洪的口子长2500米，届时，长江水将一路咆哮倾泻……
如果这样，几十万亩良田将被淹，几十万人口将流离失所，公安县分洪区将是一片汪洋。
怎么办？我们报道组是留下来坚守，还是撤离到安全地带？留下，可以采访到分洪现场鲜活的新闻，记者聚集的公安县抗洪指挥部的三层楼顶还可以抵挡一阵。
离开，关键时刻记者哪能撤离现场！但两辆采访车泡在水里，将彻底报废。
几十万人的家园保住了
怎么办？敦华社长坚定地说：“公安县就是我的家乡，我要留下来”。顾立军说：“九一年安徽淮河水灾我就在现场，我有抗洪的经验，我留下。”
摄影记者邹宪表示，我也要留下来，我用相机记录下炸坝分洪的瞬间。其他几位记者也表示愿意留下采访，让车辆撤离。经过一番讨论，最后决定顾、章、邹三个人留在公安县城，其余的撤到50公里开外的一处叫藕池的高地。
就这样，他们三人冒着生命危险留在了公安县城。其余的人驾驶两辆车急速向高岗之地驶去。
▲记者陈建在采访现场此时已经快晚九点了，公安县城已是漆黑一片，老百姓基本都撤离了，只有军车和军人们在行动。大喇叭还在反复播放着赶快撤离的通知。
我们驾车出了县城，沿着公路狂奔，一路暴雨倾盆，雷电交加，雨刷器用最快的速度来回的刷着，但仍看不清前面的路，车窗外白茫茫一片，大家谁也不说话，司机紧握方向盘，手在发抖，仍然拼力的前行。
我们睁大眼看着窗外，寻找着高点儿的建筑物。大家都表示，一旦分洪的江水追过来，我们就弃车跑到制高点上去，或者爬到大树上。
好在一路有惊无险，一个多小时后，我们终于看到了灯火，看到了高岗之地上避险的受灾民众，这时大家才松了一口气。
8月16日，这是一个不眠之夜，我们不时打探着公安县的消息。
一小时一小时地过去了，深夜两点多，终于，肆虐的江水有所收敛，荆州沙市的水位停在了45.22米，远远高出可以分洪的水位，据说这是150年来长江历史上的最高水位。
这是一招险棋，中央高层临危不乱，科学决策，指挥若定，坚持住了，没有下达炸坝分洪的命令。大坝保住了，公安县保住了，几十万亩良田保住了，几十万人的家园保住了。
伴着洪峰走，枕着长江睡
17日上午，我们的报道组又会师了。从17日起，我们又沿长江两岸的石首、监利、洪湖、赤壁、咸宁、岳阳一路采访，伴着洪峰走，枕着长江睡。
敦华社长得知了洪湖市长的行踪，知道其日夜坚守在长江边的一艘船上。堤在、船在、人在，这艘船就是洪湖市抗洪救灾的指挥部，市长吃住在船上已经几十天了。
敦华社长连夜前去采访，没有灯，打着手电做记录。采访回来后，熬夜写就了专访洪湖市长的稿件。
▲章敦华夜访时任洪湖市长记者陈建、赵胜玉、陶社兰更是勇者无畏，来到原42军叶军长的石首市抗洪指挥部，并自报家门进行采访，豪爽好客的叶军长被记者勇敢的精神感动了。
这位将军似乎与记者们很投缘，不但接受了我们的采访，还相约第二天，一起乘冲锋舟深入孤岛村庄，去查看被困的灾区。看看救灾的战士们，以鼓舞士气。
▲陈建采访原42军叶军长要知道，能深入到被淹的村庄去现场采访，没有船是寸步难行的。机会难得，第二天上午，我们身着橙色救生衣，随着叶军长一行，乘上冲锋舟，向着险情最严重的村庄驶去。
我们看到，灾区险段，战士们有的泡在泥泞中挖土，有的扛起沙袋一溜小跑，将沙袋垒在堤坝上。顾立军真是有经验，他钻进受灾民众的帐篷里，摸摸被子，看看锅里，又递给老乡们香烟，与他们深入交谈采访，民众将许多的心里话都讲给了他听。
▲顾立军在采访受灾民众邹宪的相机不停地拍着，留下了一个又一个难忘的画面。记者的稿件不停地写着，一篇篇传回了总社。值得我们自豪的是，报道组采写的《灾区欢迎三种人》稿件，角度新颖，文笔流畅，后来荣获了第九届中国新闻奖二等奖。
24年过去了，在1998年长江抗洪报道中，我们目睹了世纪大洪水的惊涛骇浪，我们经历了十几天采访的惊心动魄，我们留下了刻骨铭心的回忆，这段经历成为了我们新闻生涯中一段难忘的旧事。
作者：顾立军 田惠明
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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